这药物是治疗一种叫做“脊髓性肌萎缩症（SMA）”的特效药。

这种病症会导致肌肉无力和萎缩，是一种运动神经元疾病。

该病症最恐怖的甚至会导致呼吸肌萎缩，引起呼吸衰竭从而死亡！

I型(SMA)患者多为出生婴儿，如果没有药物治疗的话，都会在2周岁之前死亡。

是一种罕见病。

看到这里，林默